A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos anunciou nesta quinta-feira a aprovação do medicamento Dawnzera, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, para prevenção de inchaços graves em diferentes partes do corpo de pacientes adultos e pediátricos a partir de 12 anos que sofrem da rara doença genética angioedema hereditário (HAE). Após o anúncio, as ações da Ionis Pharmaceuticals subiram 1,1% durante o pregão da tarde.

Dawnzera, cujo nome químico é donidalorsen, atua como medicamento preventivo ao reduzir os níveis da proteína precalicreína (PKK), um fator-chave responsável por inchaços e inflamações, diminuindo assim as crises de HAE. O fármaco pode ser autoadministrado por injeção subcutânea a cada quatro ou oito semanas, aumentando significativamente a conveniência do tratamento. A Ionis informou que Dawnzera será lançado oficialmente no mercado norte-americano nos próximos dias, com preço de US$ 57.462 por dose. Estima-se que cerca de 7.000 pacientes convivam com HAE nos EUA, sendo que as terapias atuais apresentam eficácia limitada. A aprovação do Dawnzera oferece uma nova opção terapêutica para esses pacientes. A decisão foi baseada em resultados de estudos em estágio avançado que mostraram que, em comparação ao placebo, o uso de Dawnzera a cada quatro semanas reduziu em 81% a frequência média mensal de crises de HAE. Atualmente, os tratamentos aprovados pela FDA para HAE incluem tanto terapias preventivas quanto medicamentos de uso sob demanda, sendo Dawnzera parte do primeiro grupo. Além do Dawnzera, já estão disponíveis no mercado outros medicamentos preventivos, como o Takhzyro da farmacêutica japonesa Takeda e o Haegarda da CSL Behring.

De acordo com o analista Yaron Werber, da TD Cowen, a aprovação do Dawnzera atraiu grande atenção do mercado, pois oferece uma alternativa mais eficaz para pacientes que não respondem bem às terapias existentes. Outro estudo mostrou que o Takhzyro, administrado a cada duas semanas, reduziu em média 87% o número de crises ao longo de 6,5 meses. Werber prevê que, até 2032, o Dawnzera poderá atingir um pico de vendas anuais de aproximadamente US$ 509 milhões.