A Novo Nordisk anunciou recentemente resultados finais positivos do estudo de fase III tardio APPLAUSE-IgA Nephropathy para o Fabhalta (iptacopan), desenvolvido para o tratamento da nefropatia por IgA. O estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos avaliou a eficácia e segurança da administração oral de Fabhalta duas vezes ao dia em 477 pacientes com nefropatia por IgA primária. Os resultados mostraram que, em comparação com o placebo, o Fabhalta apresentou uma vantagem estatisticamente significativa e clinicamente relevante em retardar a progressão da doença, medida pela taxa anual de declínio estimado da taxa de filtração glomerular ao longo de dois anos.

O Fabhalta, um inibidor oral do fator B da via alternativa do complemento, já havia recebido aprovação acelerada nos Estados Unidos em agosto de 2024 para reduzir a proteinúria em pacientes adultos com nefropatia por IgA em risco de rápida progressão. Os dados positivos do estudo APPLAUSE-IgA Nephropathy não apenas fornecem fortes evidências da eficácia do Fabhalta no tratamento da nefropatia por IgA, mas também apoiarão o pedido de aprovação tradicional do medicamento junto à FDA (Food and Drug Administration) dos EUA, previsto para 2026. Além disso, o Fabhalta já foi aprovado na China, Japão e União Europeia para o tratamento de várias doenças renais raras, incluindo hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), glomerulopatia C3 (C3G) e está sendo avaliado em outras condições, como síndrome hemolítico-urêmica atípica, glomerulonefrite membranoproliferativa por imunocomplexos (IC-MPGN) e nefrite lúpica (LN), demonstrando seu amplo potencial terapêutico.

A atuação da Novo Nordisk na área de doenças renais vai além do Fabhalta. Seu portfólio para nefropatia por IgA inclui também o Vanrafia (atrasentan) e o medicamento experimental zigakibart, formando uma linha de produtos diversificada. Paralelamente, a empresa vem fortalecendo seu portfólio por meio de aquisições e parcerias estratégicas, como a planejada compra da Tourmaline Bio, Inc. para obter o candidato a medicamento em fase III pacibekitug, além da recente aquisição da Regulus Therapeutics Inc.