A NRG Therapeutics Ltd. anunciou que os primeiros participantes receberam a dose do fármaco em seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase I do NRG5051. O ensaio foca no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)/Doença do Neurônio Motor (DNM) e da Doença de Parkinson.

O NRG5051 é um inibidor de poro de transição de permeabilidade mitocondrial (mPTP) de nova geração, pioneiro por ser oralmente biodisponível e com penetração no sistema nervoso central. Ele atua através de um modulador de proteínas de localização mitocondrial, inovador e ainda não divulgado.

Este ensaio de Fase I, randomizado e duplo-cego, avalia a administração única e múltipla de doses crescentes de NRG5051. Está sendo conduzido no Centro de Pesquisa de Medicamentos Humanos (CHDR) em Leiden, Holanda. O objetivo principal é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do composto em voluntários saudáveis. Os resultados do ensaio clínico estão previstos para o final de 2026 e fornecerão informações importantes para a seleção de doses em futuros estudos com pacientes com ELA/DNM e Doença de Parkinson.

O mPTP é um conhecido fator que impulsiona a disfunção mitocondrial, inflamação e morte neuronal em doenças neurodegenerativas. As mitocôndrias são cruciais para a produção de energia. Neurônios da substância negra (na Doença de Parkinson) e neurônios motores (na ELA/DNM) têm alta demanda energética e são extremamente sensíveis à saúde mitocondrial. As proteínas patológicas na ELA/DNM (TDP-43) e na Doença de Parkinson (α-sinucleína) são tóxicas para as mitocôndrias, levando à disfunção mitocondrial, uma patologia subjacente comum a ambas as doenças. O NRG5051 demonstrou efeitos neuroprotetores e anti-inflamatórios em modelos pré-clínicos in vivo de ELA/DNM e Doença de Parkinson.

Neil Miller, cofundador e CEO da NRG Therapeutics, declarou: "O início do nosso primeiro ensaio clínico marca um momento de orgulho para a NRG, à medida que avançamos para nos tornar uma empresa em fase clínica. Nosso objetivo final é estabelecer a eficácia de novos inibidores do mPTP como medicamentos modificadores da doença, com o intuito de retardar ou prevenir a progressão de doenças neurodegenerativas. Este primeiro ensaio em humanos é um passo importante nessa direção."

A ELA/DNM é uma doença neurodegenerativa rara e de progressão rápida, com necessidades médicas não atendidas. Em 2023, o FDA aprovou o Qalsody (tofersen) como tratamento modificador da doença para uma forma genética rara de ELA/DNM, mas as opções terapêuticas para pacientes com a forma esporádica da doença permanecem insatisfatórias. A Doença de Parkinson é uma das doenças neurodegenerativas que mais cresce no mundo, com a prevalência global projetada para dobrar até 2050. Atualmente, não existem tratamentos que retardem ou parem sua progressão; os medicamentos disponíveis apenas aliviam temporariamente os sintomas.